罗氏牵手Spark，打开基因疗法新世界
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2018年的医药界，辉瑞、诺华、罗氏等大巨头们在一系列的人员、部门调整后，进入疯狂并购模式。新基收购Juno涉猎基因治疗领域，武田大手笔联姻夏尔，进军罕见病领域，各巨头百花齐放，好不热闹。己亥年刚过，罗氏抢下开年第一棒，50亿美元收购基因疗法明星公司SparkTherapcutics。公告一出，Spark开盘直接高开，收在120%的涨幅。市场这么支持的Spark到底魅力何在呢？
Spark何许人？
先来看下这个deal，罗氏会以全现金形式对SparkTherapeutics进行收购，收购价格为每股114.50美元。这相当于完全摊薄后的总股本价值约48亿美元，其中包括预计收盘时预计净现金约5亿美元。每股价格相对于Spark于2019年2月22日的收盘价溢价122％。
什么概念？收购方案出来前（2月22日），Spark的市值仅有20.13亿美元，罗氏以溢价1.2倍的价格进行收购，股价就给你一波打到1.2倍，稳稳的。
罗氏一直在寻求基因治疗上的突破，终于迈出了这一步。何为基因疗法？基因疗法是有望治疗那些由基因缺陷引起的遗传性疾病，所以各家制药巨头们都在试图在这一领域开拓自己的领地。罗氏此次出手收购的spark，主要是聚焦在血友病方向，已经获得FDA批准的第一个基因疗法Luxturna。
作为唯一一家在美国实现遗传病基因疗法商业化的公司，Spark头上的光环一直不少。2012年在美国费城成立的Spark，目前的疗法研发管线中除了遗传性眼疾外，还有治疗血友病、溶酶体贮积症，和神经退行性疾病。Luxturna为Spark先打了头阵。Luxturna主要是JeanBennett博士领导，宾夕法尼亚大学Perelman医学院和宾夕法尼亚州Scheie眼科研究所的Kirby眼科学教授，以及负责CCMT的KatherineA.High医学博士（现任Spark的总裁兼研发主管）都参与了这个项目。
JeanBennett博士所在的宾夕法尼亚大学医学院是基因疗法研究早期的机构之一，JimWilson博士是当时走在前列的基因疗法leader。但是在1999年的时候，Wilson博士的临床试验中，一名18岁的男生JesseGelsinger因为新的疗法引发的免疫反应而去世，受这件事情影响，基因疗法一度陷入停滞状态。
JeanBennett博士没有放弃，美国NIH也愿意JeanBennett资助，2000年的时候，在小狗的身上得到了突破，试验的小狗是因为RPE65基因上出现的突变而导致失明，给他们进行了基因疗法的注射，两周的时间过去后，小狗们的眼睛竟然可以重新看见。这一次的临床试验，给了JeanBennett突破性的进展。
一般遗传性视网膜致盲的疾病，会是两百多种不同基因中的某位突变而导致的，RPE65基因突变的患者，开始会是夜盲，眼球呈现无意识的震颤，眼部外周的视野变为模糊后失去，到中间视野也无法看到，最后变成完全失明。在美国，估计有1,000至2,000名患有RPE65突变的患者，每年新增10~20名，欧美加上环太平洋地区大概有6000名左右的患者。
虽然在小狗的身上得到了突破，但是研发的道路总是缓慢的，直到2013年，才有了新的突破，第一批参与临床试验的小孩ChristianGuardino重见了光明，而在2017年的“America’sGotTalent”上，Christian用歌声表达自己欢愉的情绪，同样也为同样病症的同伴们带来了希望。同年，FDA正式获批了这款治疗遗传性眼疾的基因疗法，造福于饱受RPE65突变而失明的患者。
Luxturna的机理是，RPE65基因负责产生蛋白质，使光受体在视网膜上工作，从而使得重获视力。为了恢复这些蛋白质的生产，RPE65基因的修正版本可以通过一次注射就能被传递，使用一种基因工程的良性腺相关病毒将这些基因携带到视网膜，临床显示在几周内，病人的视力就能开始得到改善。
其他的沃土在哪里？
2017年11月17日，FDA罗氏获批了罗氏的Hemlibra（艾美赛珠单抗注射液），主要是用于治疗凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，从而导致凝血酶的生成显著增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。
Hemlibra一上市就势不可挡，2018年获得2.24亿瑞士法郎(合2.24亿美元)的收入，仅在2018Q4就占了一半左右，主要是得益于FDA在10月份批准了对非抑制剂患者的治疗，杰富瑞(Jefferies)分析师目前预计Hemlibra在全球的最高销售额可能达到55亿美元。
这样的一个大品种，罗氏必然要好好把握，而此次收购的spark，除了明星Luxturna外，血友病也是重攻的领域之一，管线中血友病产品就可以很好的跟罗氏的Hemlibra做补充，让罗氏站稳血友病这个市场。
SPK-9001主要是针对血友病B，血友病B属于缺乏功能性FIX导致的凝血功能障碍，凝血因子有肝脏细胞产生，如果肝脏细胞编辑FIX蛋白发生基因突变，血液中FIX的含量低于1%，就会导致血友病B的形成。患者会出现自发性出血，导致关节或者肌肉内出血等现象。以2016年的数据，全球大概有3万名患者。另外公司的SPK-8011是针对血友病A的治疗，这两个产品均已进入临床III期阶段，SPK9001预计在2019年会完成临床III试验，SPK-8011会在2019年下半年完成III期临床试验。
除了这两个产品外，Spark在血友病领域还布局了SPK-8016，用于血友病a抑制剂人群，目前在1/2期临床试验，还有针对脉络膜血友病的SPK-7001，也在1/2临床试验。
在基因治疗领域，其他巨头们也是虎视眈眈，快打加鞭，小而美的BambooTherapeutics在2016年被辉瑞收购，主攻腺相关病毒AAV（adeno-associatedvirus），正在与Spark合作开展血友病B基因治疗项目SPK-9001的合作。诺华在基因治疗领域也一直雄心勃勃，在2018年1月的时候，就与Spark签署了许可协议，拿到了Luxturna在美国以外市场的独家权益。Spark自己保留美国市场的开发和商业化权利，现在落到罗氏头上了。
小结
免疫疗法后，基因治疗又被摆在了热门的台面上，接下来，百花齐放，各大巨头们将如何造福人类，值得期待。
Spark何许人？
先来看下这个deal，罗氏会以全现金形式对SparkTherapeutics进行收购，收购价格为每股114.50美元。这相当于完全摊薄后的总股本价值约48亿美元，其中包括预计收盘时预计净现金约5亿美元。每股价格相对于Spark于2019年2月22日的收盘价溢价122％。
什么概念？收购方案出来前（2月22日），Spark的市值仅有20.13亿美元，罗氏以溢价1.2倍的价格进行收购，股价就给你一波打到1.2倍，稳稳的。
罗氏一直在寻求基因治疗上的突破，终于迈出了这一步。何为基因疗法？基因疗法是有望治疗那些由基因缺陷引起的遗传性疾病，所以各家制药巨头们都在试图在这一领域开拓自己的领地。罗氏此次出手收购的spark，主要是聚焦在血友病方向，已经获得FDA批准的第一个基因疗法Luxturna。
作为唯一一家在美国实现遗传病基因疗法商业化的公司，Spark头上的光环一直不少。2012年在美国费城成立的Spark，目前的疗法研发管线中除了遗传性眼疾外，还有治疗血友病、溶酶体贮积症，和神经退行性疾病。Luxturna为Spark先打了头阵。Luxturna主要是JeanBennett博士领导，宾夕法尼亚大学Perelman医学院和宾夕法尼亚州Scheie眼科研究所的Kirby眼科学教授，以及负责CCMT的KatherineA.High医学博士（现任Spark的总裁兼研发主管）都参与了这个项目。
JeanBennett博士所在的宾夕法尼亚大学医学院是基因疗法研究早期的机构之一，JimWilson博士是当时走在前列的基因疗法leader。但是在1999年的时候，Wilson博士的临床试验中，一名18岁的男生JesseGelsinger因为新的疗法引发的免疫反应而去世，受这件事情影响，基因疗法一度陷入停滞状态。
JeanBennett博士没有放弃，美国NIH也愿意JeanBennett资助，2000年的时候，在小狗的身上得到了突破，试验的小狗是因为RPE65基因上出现的突变而导致失明，给他们进行了基因疗法的注射，两周的时间过去后，小狗们的眼睛竟然可以重新看见。这一次的临床试验，给了JeanBennett突破性的进展。
一般遗传性视网膜致盲的疾病，会是两百多种不同基因中的某位突变而导致的，RPE65基因突变的患者，开始会是夜盲，眼球呈现无意识的震颤，眼部外周的视野变为模糊后失去，到中间视野也无法看到，最后变成完全失明。在美国，估计有1,000至2,000名患有RPE65突变的患者，每年新增10~20名，欧美加上环太平洋地区大概有6000名左右的患者。
虽然在小狗的身上得到了突破，但是研发的道路总是缓慢的，直到2013年，才有了新的突破，第一批参与临床试验的小孩ChristianGuardino重见了光明，而在2017年的“America’sGotTalent”上，Christian用歌声表达自己欢愉的情绪，同样也为同样病症的同伴们带来了希望。同年，FDA正式获批了这款治疗遗传性眼疾的基因疗法，造福于饱受RPE65突变而失明的患者。
Luxturna的机理是，RPE65基因负责产生蛋白质，使光受体在视网膜上工作，从而使得重获视力。为了恢复这些蛋白质的生产，RPE65基因的修正版本可以通过一次注射就能被传递，使用一种基因工程的良性腺相关病毒将这些基因携带到视网膜，临床显示在几周内，病人的视力就能开始得到改善。
其他的沃土在哪里？
2017年11月17日，FDA罗氏获批了罗氏的Hemlibra（艾美赛珠单抗注射液），主要是用于治疗凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，从而导致凝血酶的生成显著增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。
Hemlibra一上市就势不可挡，2018年获得2.24亿瑞士法郎(合2.24亿美元)的收入，仅在2018Q4就占了一半左右，主要是得益于FDA在10月份批准了对非抑制剂患者的治疗，杰富瑞(Jefferies)分析师目前预计Hemlibra在全球的最高销售额可能达到55亿美元。
这样的一个大品种，罗氏必然要好好把握，而此次收购的spark，除了明星Luxturna外，血友病也是重攻的领域之一，管线中血友病产品就可以很好的跟罗氏的Hemlibra做补充，让罗氏站稳血友病这个市场。
SPK-9001主要是针对血友病B，血友病B属于缺乏功能性FIX导致的凝血功能障碍，凝血因子有肝脏细胞产生，如果肝脏细胞编辑FIX蛋白发生基因突变，血液中FIX的含量低于1%，就会导致血友病B的形成。患者会出现自发性出血，导致关节或者肌肉内出血等现象。以2016年的数据，全球大概有3万名患者。另外公司的SPK-8011是针对血友病A的治疗，这两个产品均已进入临床III期阶段，SPK9001预计在2019年会完成临床III试验，SPK-8011会在2019年下半年完成III期临床试验。
除了这两个产品外，Spark在血友病领域还布局了SPK-8016，用于血友病a抑制剂人群，目前在1/2期临床试验，还有针对脉络膜血友病的SPK-7001，也在1/2临床试验。
在基因治疗领域，其他巨头们也是虎视眈眈，快打加鞭，小而美的BambooTherapeutics在2016年被辉瑞收购，主攻腺相关病毒AAV（adeno-associatedvirus），正在与Spark合作开展血友病B基因治疗项目SPK-9001的合作。诺华在基因治疗领域也一直雄心勃勃，在2018年1月的时候，就与Spark签署了许可协议，拿到了Luxturna在美国以外市场的独家权益。Spark自己保留美国市场的开发和商业化权利，现在落到罗氏头上了。
小结
免疫疗法后，基因治疗又被摆在了热门的台面上，接下来，百花齐放，各大巨头们将如何造福人类，值得期待。
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